Мантуров оценил первый в РФ препарат от миодистрофии Дюшенна
Первый российский нестероидный препарат для терапии миодистрофии Дюшенна представили на форуме БИОПРОМ-2026 в Геленджике. Разработка компании ПРОМОМЕД уже получила регистрационное удостоверение Минздрава, а её эффективность не зависит от типа мутации, вызвавшей заболевание.
На международном форуме БИОПРОМ-2026, который в третий раз проходит в Геленджике в начале октября, первый вице-премьер правительства России Денис Мантуров познакомился с новым отечественным препаратом для терапии миодистрофии Дюшенна (МДД).
Представители компании ПРОМОМЕД пояснили, что представленный гивиностат стал первым российским нестероидным лекарственным средством, предназначенным для лечения этого заболевания. Особенность препарата в том, что его эффективность не связана с типом мутации, вызвавшей патологию. Лекарство уже имеет регистрационное удостоверение Минздрава России, а его терапевтические возможности предполагается дополнительно исследовать в рамках серии клинических испытаний.
Миодистрофия Дюшенна относится к редким наследственным патологиям с тяжелым прогрессирующим характером. Как отмечается в сообщении, по частоте выявляемости МДД Россия находится среди мировых лидеров.
В настоящее время в стране официально зарегистрировано порядка 2000 пациентов с таким диагнозом. По мере совершенствования диагностики их количество увеличивается. Для больных с МДД в России создана система помощи, обеспечивающая доступ к мутационно-специфическим и генозаместительным препаратам.
Однако действующие отечественные лекарства нацелены лишь на определенные типы мутаций и подходят не всем пациентам. Отдельную категорию составляют больные, для которых имеющиеся варианты лечения неприменимы в силу возраста, иммунологических или иных медицинских ограничений.